医药生物行业In vivo CAR疗法：并购与合作持续火热多条在研管线陆续迎来概念验证数据读出-260313（44页）.pdf

1、相关研究InvivoCAR疗法：并购与合作持续火热，多条在研管线陆续迎来概念验证数据读出投资要点：InvivoCAR疗法旨在提供快捷、有效的血液瘤、实体瘤、自免疾病治疗手段：CAR-T细胞疗法改变了血液系统恶性肿瘤患者的预后，但其使用受到劳动密集型制造、有限的生产能力和多变的临床表现的限制。InvivoCAR细胞工程，即直接在患者体内生成CAR-T细胞或其他CAR工程细胞，旨在通过消除离体细胞处理和复杂物流的需要来克服这些挑战，并提高临床性能。随着慢病毒、LNP等递送技术的布局以及CAR-T疗法临床证据的日益充分，InvivoCAR疗法开发逐渐成为CGT治疗领域的热点，Abbvie、BMS、G

2、ilead、AstraZeneca、JNJ、Novartis与Astellas等MNC在该领域均持续布局，当前InvivoCAR主要技术路径包括基于慢病毒的递送系统与基于LNP的线性mRNA或环状mRNA递送系统。bullet慢病毒通过糖蛋白改造实现靶向转导，并整合至基因组内实现稳定而长效表达。当前研发进度领先的公司包括：（1）Interius:CD7定向CD20InvivoCAR-T/NK疗法INT2104已完成首例受试者给药；（2）Umoja:基于VivoVec与RACR系统支持CAR-T细胞的扩增和持久性，通过RACR系统实现通过雷帕霉素给药完成CAR-T细胞活性的调控，CD19CAR-

3、T有望2026年初读出I期临床响应数据，与Abbvie、驯鹿生物、和铂医药达成合作协议；（3）EsoBiotec与普瑞金研发进度领先，BCMAInvivoCAR-TESO-T01已在国内IIT读出5例初步人体数据，在后线MM患者显示出卓越的应答；（4）Kelonia：基于iGPS系统的BCMACAR-TKLN-1010读出3例MM患者数据；（5）济因生物：CD19InvivoCAR-T首例IIT试验数据已读出，1例DLBCL患者实现CR；（6）石药集团：国内首款InvivoCAR-T疗法进入临床I期；（7）传奇生物：基于慢病毒的CD19/CD20InvivoCAR-T已于2025年内完成了数例

4、患者的IIT试验入组，预计26H2展示相关临床数据；（8）安科生物：参股公司博生吉慢病毒递送CD19CARInvivoCAR-T/NK疗法已完成首例IIT给药；（9）科济药业：CD19/CD20慢病毒递送InvivoCAR-T已读出临床前小鼠数据。LNP递送系统具备非基因组整合的安全性优势，目前已经可以通过抗体的偶联或免疫亲和性脂质的应用实现对淋巴或髓系免疫细胞的靶向转染。当前研发进度领先的公司包括：（1）Capstan：Abbvie子公司，CPTX2309（CD19CAR）通过抗体偶联实现CD8+T细胞的靶向转染，当前已推进至I期临床；（2）Orna：礼来子公司，采取免疫亲脂质与环状RNA设

5、计，BCMACAR管线由先博生物推进国内研发；（3）Obital:BMS子公司,CD19CAR环状mRNA管线2026年初将进入临床开发阶段；（4）虹信生物：HN2301IIT试验在SLE患者中展现潜力，CD19CAR-TtLNP分子HN2301IIT临床在5例难治型SLE患者中观察到了狼疮评分缓解等积极疗效；（5）云顶新耀：采取抗体偶联的tLNP递送平台，已实现临床前候选分子POC；（6）阳光诺和：参股元码智药布局InvivoCAR-T技术，基于无疤痕cmRNA的tLNP临床前数据已发表；（7）思路迪医药股份：基于mRNA的InvivoCAR-T/NK预计将于2026年内进入IIT阶段。基于

6、慢病毒的InvivoCAR疗法已读出两条管线的多发性骨髓瘤IIT数据，国内已有管线获批I期临床。目前采取慢病毒技术的InvivoCAR疗法中，两款BCMAInvivoCAR-T疗法ESO-101（普瑞金/ESO-101）与KLN-1010（Kelonia）已读出积极临床数据，济因生物CD19InvivoCAR-TJY231在IIT临床中在1例DLBCL患者中实现CR，Interius、Umoja两公司的相关管线已进入人体临床阶段。石药集团CD19InvivoCAR-TSYS6055已获批I期临床，博生吉、传奇生物的相关管线已进入到人体临床阶段。（一）病毒包膜蛋白改造可以实现的免疫细胞靶向递送糖