膜性肾病专题：200万人以上大病种未被满足需求庞大-241210（33页）.pdf

1、 请仔细阅读本报告末页声明请仔细阅读本报告末页声明 证券研究报告|行业深度报告 2024 年 12 月 10 日 膜性肾病专题膜性肾病专题 200 万万人人以上以上大病种大病种，未被满足需求庞大，未被满足需求庞大 高高发于发于中中年年男性男性，我国患者基数大、增速快，我国患者基数大、增速快。膜性肾病是成人肾病综合征的常见病理类型，约有 30%的患者发病与系统性疾病、感染、药物或肿瘤等继发性因素有关，其余无明确激发因素，称为原发性膜性肾病（PMN）。流行病学统计显示，41-60 岁男性的患病风险高。全球发病率为每 100 万人 8-10 例，发展中国家发病率较高，且呈逐年上升趋势。各国发病率的差

2、异可能与环境污染和代谢性疾病发病率增加有关。我国报告的发病率为 23.4%，仅次于 IgA肾病。2023 年我国 PMN 患者人数约 220 万人，预计到 2032 年增长至 270万人。PMN 是一种肾脏特异性自免疾病，靶抗原是一种肾脏特异性自免疾病，靶抗原类型类型与病理特征有关与病理特征有关。PMN 的典型病理表现为肾小球基底膜上皮侧有免疫复合物沉积，免疫荧光可见 IgG、C3 阳性。检测 IgG亚型，通常以 IgG4 为主。临床中，80%患者表现为肾病综合征，20%为无症状蛋白尿。20%-40%伴有高血压。其发病机制中，肾小球足细胞上的自身抗原与其特异性抗体结合形成原位免疫复合物，后续激

3、活补体引起损害，是发病的必要条件。目前已发现至少 14 种靶抗原，PLA2R是 PMN中最常见的靶抗原。利妥昔单抗是利妥昔单抗是一线用药，复发或难治性一线用药，复发或难治性领域领域仍存在仍存在药物药物空白空白。2021 版 KDIGO指南建议综合考虑蛋白尿、eGFR、PLA2R 抗体、尿 IgG、尿1 微球蛋白、尿2 微球蛋白等指标进行风险分层，并给出了不同的治疗方案。对于存在至少 1 项疾病进展风险因素的患者，推荐给予免疫抑制治疗。利妥昔单抗被建议用于一线以及复发/难治性患者的免疫抑制治疗。但是过往研究显示20%-40%的难治性患者对 RTX 治疗反应欠佳，目前对于这类患者，特别是同时存在多

4、种免疫抑制治疗抵抗的难治性患者的治疗仍然存在困难。新一代抗新一代抗 CD20 单抗已进入临床单抗已进入临床 3期，其他免疫抑制、补体抑制等疗法有望期，其他免疫抑制、补体抑制等疗法有望填补空白填补空白。奥妥珠单抗、MIL62 单抗是第三代 II型人源化 CD20 单抗，过往的临床研究结果显示，奥妥珠单抗头对头利妥昔单抗、MIL62 单抗对标环孢素均取得显著疗效。两款药物现已进入全球临床 3 期，均于 2023 年底前完成入组。MIL62 单抗进展稍快，预计将于 2024 年 12 月得到主要结果。此外，其他免疫抑制药物，如菲泽妥单抗（CD38）、贝利尤单抗（BAFF）、泽布替尼（BTK）等，在探

5、索性单臂实验中显示出降低抗 PLA2R 抗体的显著作用，PMN适应症的全球临床研究也顺利开展。未来随着各类靶点创新药物的开发和验证，膜性肾病领域未被满足的临床需求有望解决。投资建议：投资建议：原发性膜性肾病是一种肾脏特异性自身免疫疾病，我国患者基数大、增速快。现有治疗手段以利妥昔单抗等免疫抑制药物为主，存在较高的复发风险以及免疫无应答情形。针对于存在利妥昔单抗或多种免疫抑制治疗抵抗的患者的治疗存在药物空白，亟需创新药物填补临床需求。一方面，新一代抗 CD20 单抗通过人源化改造、糖基化修饰等手段，提高药物疗效，降低复发风险。另一方面，BTK 抑制剂、补体疗法等新型靶向药物有望优化治 强于大市强

6、于大市（维持维持评级评级）行业行业走势走势 作者作者 分析师分析师 于夕朦于夕朦 执业证书编号：S1070520030003 邮箱： 分析师分析师 陈陈玥玥桦桦 执业证书编号：S1070524090003 邮箱： 相关研究相关研究 1、IgA 肾病专题：潜在需求庞大，耐赋康放量确定性高2024-09-18 1、本周医药板块上涨 2.95%，2024 版国家医保目录公布2024-12-02 2、云顶新耀公司深度：肾病大单品顺利商业化，企业发展迈入快车道2024-05-26 2、2024 版医保目录公布，耐赋康、舒沃替尼等 91款新药入保2024-11-29 3、本周医药板块下跌 2.36%，第十