2021年细胞和基因疗法CDMO行业竞争格局与发展前景分析报告（41页）.pdf

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，通过将治疗性基因导入人体靶细胞等方式，纠正基因缺陷或直接发挥作用，进而治疗和治愈疾病。基因治疗为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。 CAR-T药物真实世界数据展示强大生存获益。作为最早受益CAR-T药物临床治疗的患者Emily，在急性淋巴性白血病多次复发后进行CAR-T药物治疗，目前已成功无癌生存9年，展现出细胞治疗药物强大治疗前景。而从最早上市的两个CAR-T药物2- 5年真实世界随访数据可以看到对于多线治疗后复发的淋巴瘤患者，DLBCL患者单次输注Yescarta后仍保持着4年总生存率达44%，Kymriah中位随访期为60.7个月(5年)，58%的患者对CAR修饰的T细胞疗法有缓解，46%的患者达到完全缓解。