医药生物行业PROTAC深度报告：探索“不可成药难题”的解决方案拓展肿瘤、自身免疫等领域市场潜力-250522（37页）.pdf

1、请阅读最后评级说明和重要声明 1/37 行业深度报告|医药生物 证券研究报告 行业评级 推荐（维持）报告日期 2025 年 05 月 22 日 相关研究相关研究 【兴证医药】创新药景气度可持续，继续看好创新药产业趋势（2025.5.12-2025.5.16）-2025.05.20【兴证医药】医药生物行业 2025 年中期策略：创新与内需共振，科技与消费交织-2025.05.19【兴证医药】25Q1 总体稳健，板块景气度有望逐季向上（2025.5.6-2025.5.9）-2025.05.12【兴证医药】创新药景气度可持续，继续看好创新药产业趋势（2025.5.12-2025.5.16）-2025

2、.05.20【兴证医药】医药生物行业 2025 年中期策略：创新与内需共振，科技与消费交织-2025.05.19【兴证医药】25Q1 总体稳健，板块景气度有望逐季向上（2025.5.6-2025.5.9）-2025.05.12 分析师：孙媛媛分析师：孙媛媛 S0190515090001 S0190515090001 分析师：黄翰漾分析师：黄翰漾 S0190519020002 S0190519020002 分析师：杨希成分析师：杨希成 S0190522090002 S0190522090002 研究助理：孙宋暄研究助理：孙宋暄 PROTAC 深度报告：探索“不可成药难题”的解决方案，拓展肿瘤、自

3、身免疫等领域市场潜力深度报告：探索“不可成药难题”的解决方案，拓展肿瘤、自身免疫等领域市场潜力 投资要点：投资要点：PROTACPROTAC：具有其它药物实体不可比拟的优势，已经成为肿瘤、自身免疫、神经等领域的热门研发方向。：具有其它药物实体不可比拟的优势，已经成为肿瘤、自身免疫、神经等领域的热门研发方向。PROTAC 是一种靶向蛋白降解药物，具有口服给药便利度高、作用靶点广、抑制效果深、靶点选择性强的优势。2019 年，首款基于小分子的 PROTAC 药物 ARV-110 成功进入临床，引发了产业界对于 PROTAC 类药物的关注和研发热情。未来，随着 PROTAC 向例如 STAT6、ST

4、AT3、TYK2 等更多“不可成药靶点”拓展，PROTAC 药物也将在更广阔的未被满足临床需求领域，持续挖掘蓝海市场的潜力。PROTAC 是一种靶向蛋白降解药物，具有口服给药便利度高、作用靶点广、抑制效果深、靶点选择性强的优势。2019 年，首款基于小分子的 PROTAC 药物 ARV-110 成功进入临床，引发了产业界对于 PROTAC 类药物的关注和研发热情。未来，随着 PROTAC 向例如 STAT6、STAT3、TYK2 等更多“不可成药靶点”拓展，PROTAC 药物也将在更广阔的未被满足临床需求领域，持续挖掘蓝海市场的潜力。PROTACPROTAC 在研药物：（在研药物：（1 1）首

5、款）首款 BTK PROTACBTK PROTAC 进入进入 3 3 期，已公布的临床数据展现出疗效和安全性方面的优势。期，已公布的临床数据展现出疗效和安全性方面的优势。BTK 靶点的 PROTAC 有望解决 BTK 小分子抑制剂的耐药性，其中百济神州的 BGB-16673 已在 2025 年 2 月启动治疗 BTK 和 BCL-2 经治 CLL 的 3期研究；在其治疗经治 CLL 的 1 期数据中，200mg 组的 ORR 为 94%，相较于非共价BTK 如 Pirtobrutinib，在中性粒细胞减少等安全性方面具有优势。（2）ERBTK 靶点的 PROTAC 有望解决 BTK 小分子抑制

6、剂的耐药性，其中百济神州的 BGB-16673 已在 2025 年 2 月启动治疗 BTK 和 BCL-2 经治 CLL 的 3期研究；在其治疗经治 CLL 的 1 期数据中，200mg 组的 ORR 为 94%，相较于非共价BTK 如 Pirtobrutinib，在中性粒细胞减少等安全性方面具有优势。（2）ER 等靶点等靶点PROTACPROTAC药物药物 VepdegestrantVepdegestrant（ARV-471ARV-471）是目前研发进度最快的）是目前研发进度最快的 PROTACPROTAC 管线。管线。2025 年 3 月，ARV-471 单药头对头对比氟维司群治疗 ER+