结合抑制 CSF-1R 可降低免疫炎症反应、阻抑 GvHD 患者纤维化进程，2024 年 8 月 Incyte/Syndax 旗下 CSF-1R 单抗（Axatilimab）获批，进一步验证了 CSF-1R 在 GvHD适应症的成药确定性。通过与单核细胞或巨噬细胞上表达的 CSF-1R结合，降低循环促炎和促纤维化单核细胞和单核细胞衍生的巨噬细胞水平，进而在延缓 GvHD 纤维化进程发挥作用。2024年 8 月 Incyte/Syndax 旗下 axatilimab 在美获批治疗 3L+ 、体重至少 40 公斤的成人和儿童患者。其关键性注册 2期临床数据显示，三个不同给药剂量组（0.3mg q2w、1mg q2w、3mg q4w）总体缓解率分别为 74%/67%/50%，改良 Lee症状量表减少 5 分以上的比例分别为 60%/69%/41%，此外所有剂量组的所有器官中都观察到器官特异性缓解，包括纤维化变化最多的器官。CSF-1R 单抗 axatilimab 在治疗 cGvHD 表现出高缓解率，且对于标准治疗如糖皮质激素和其他慢性 GvHD药物（伊布替尼、芦可替尼、贝舒地尔）失败的患者，CSF-1R 靶点药物提供了新的希望和开发潜力。