小核酸药物具有较强的靶点拓展能力,在罕见病领域率先验证平台价值。截至目前,全球已获批的小核酸药物共计 23 款,其中 siRNA 药物 7 款,ASO 药物 14 款(其中 2 款已退市)、Aptamer 药物 2 款(其中 1 款已退市)。从企业端来看,siRNA 获批药物中,大部分由 Alnylam 开发或者参与开发,而 ASO 药物产品获批较多的企业为 Ionis 和 Sarepta。从适应症来看,小核酸药物在罕见病上率先突破,已经获批上市的小核酸药物针对的罕见病有11 种,涉及 19 个产品,我们认为主要的原因包括:1)罕见病可以利用孤儿药政策快速获批,且通过高定价迅速回收成本,以便后续推进其他更大的疾病领域的开发;2)小核酸药物可通过二维的 mRNA 与 Watson-Crick碱基配对,理论上只需要选择沿靶向 mRNA 的正确核苷酸序列,有靶向现有治疗方式中“无法成药”的靶点的潜力。