化学修饰与递送系统是核心技术壁垒
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化学修饰与递送系统是核心技术壁垒。对小核酸药物进行骨架、核糖和碱基修饰能够改变理化性质，提高疗效和稳定性，同时降低毒性和免疫原性，从而提高递送效率；而递送载体能包裹小核酸药物，阻隔其与体内核酸酶的接触，帮助其跨过体内屏障，精准到达病灶，还能防止其非特异性地结合体内蛋白，提高治疗有效性。
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