NTLA-2001临床I期针对多发性神经疾病(ATTRv-PN)的设计
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针对 ATTRv-PN 多发性神经疾病,单剂量爬坡研究设置的剂量组分别为 1.0mg/kg、0.7mg/kg、0.3mg/kg、0.1mg/kg。次要临床终点中的评判标准为 NIS(神经损伤评分,neuropathy impairment score)和 mNIS+7(改良神经损伤评分+7,modified NIS+7)。
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