BioMarin全球首个针对ACH的新药伏索利肽临床二期试验结果
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BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法。2021年8月，该公司旗下Vosoritide（伏索利肽，BMN111）在欧盟上市；2021年11月，美国FDA批准用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），商品名为Voxzogo。这是一种每日皮下注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，也是ACH领域第一个治疗软骨发育不全症的药物。
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