平均年龄仅45.7岁的慢粒患者群体中，20.3%处于劳动年龄却无业，48.4%的家庭因治病陷入灾难性卫生支出，46.3%面临抑郁问题——TKI药物虽将慢粒从致死性疾病转变为慢性病，但患者在就业、经济、心理层面的真实困境依然严峻。北京新阳光慈善基金会这份基于1984份问卷的白皮书，系统呈现了中国慢粒患者从“生存”迈向“生活”的真实图景。
研究背景与方法——TKI时代的生存奇迹与遗留挑战
从致死性疾病到慢病管理的转型
酪氨酸激酶抑制剂的出现将慢性粒细胞白血病从致死性疾病转变为可控、可治、可管理甚至实现临床治愈的慢性疾病，10年生存率从50%提高到85-90%。国内已上市TKI包括第一代伊马替尼，第二代达沙替尼、尼洛替尼、氟马替尼，第三代奥雷巴替尼、泊那替尼以及变构抑制剂阿思尼布。然而，药物不良反应发生率高，约20-30%患者面临原发或继发性耐药，长期用药严重影响患者生活质量和依从性。追求无治疗缓解是许多患者的期望，但减量停药面临安全性顾虑。北京新阳光慈善基金会自2014年发布首版白皮书后每三至五年更新，2025年调研联合中国医学科学院血液病医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院等6家医疗机构，采用线上问卷调查，经顾问委员会德尔菲法多轮修改，最终纳入1984份有效问卷。
受访者基本画像——中位年龄46岁，劳动年龄失业率超20%
1984名受访者中男性56.7%、女性43.3%，平均年龄（45.7±13.6）岁，中位年龄46岁，65.7%集中在40岁以上。城镇户口55.4%，农村户口44.6%。78.5%已婚，14.1%未婚，6.4%离婚——其中48.4%在确诊后离婚。79.3%确诊前曾生育，仅5.5%确诊后生育，其中93.5%生育健康孩子，78.4%女性在孕期停药。教育程度以大学专科和本科为主（40.9%），初中及以下占30.3%。职业方面，19.4%无业，18-50岁劳动年龄受访者中高达20.3%（235人）处于无业状态。受访者遍布全国31个省市，主要集中于湖北（21.5%）、河南（16.5%）、四川（7.7%）、天津（7.0%）等地。
诊疗现状——94.5%慢性期确诊，98.6%维持慢性期
治疗稳中求进，但就医集中化趋势明显
94.5%受访者确诊时处于慢性期，目前98.6%维持在慢性期。43.4%通过常规体检检出，36.4%因症状就医发现。96.6%仅服用TKI治疗，3.4%尝试化疗、移植等。随访频率以每三个月一次为主（40.1%），与指南基本吻合。基因检测方面，31.6%基因转阴，15.5%达到DMR，19.8%达到MMR，合计66.9%达到MMR或更深层分子学反应。合并症方面，高血压（15.0%）、消化道疾病（8.1%）、肾功能不全（8.0%）居前。就医流动方面，15.5%跨省异地就医，省内就医中超三成（31.1%）存在省内异地就医，近四成就医时间超2小时，23.3%需要2小时至半天，反映出基层医疗资源不足。
用药行为——氟马替尼使用率30.0%居首，依从性高仅28.7%
94.1%受访者目前服用TKI——氟马替尼30.0%、伊马替尼28.1%、尼洛替尼23.6%、达沙替尼14.1%、奥雷巴替尼2.7%。伊马替尼仿制药使用率57.3%，尼洛替尼原研药使用率80.2%。用药便利性平均6.7分（满分10），尼洛替尼评分最低（6.4）。不良反应方面，乏力（34.4%）、皮疹（30.9%）、水肿（25.4%）最常见，平均不良反应3个，20.5%反馈五种及以上。仅25.7%“只要发现不良反应就就医”，12.3%“从不因为不良反应就医”。MMAS-8平均得分6.5分，高依从性仅28.7%，中等47.6%，低依从性23.7%，用药依从性亟待提高。
