方正证券研究报告指出，AI正在深刻重塑传统药物研发模式。研发一种新药平均需要投入约26亿美元、耗时12至15年，临床试验成功率不足10%。AI技术的引入有望显著改善这一困境。截至2024年初，全球临床1至3期AI药物管线分别为56/41/5个。AI发现的药物分子在I期临床成功率达80%-90%（历史平均40%-65%），II期成功率为40%（历史区间上限），整体新药成功率有望从5%-10%翻倍至9%-18%。AI制药正处于从技术验证向规模化应用过渡的关键阶段。
AI制药全流程赋能，早期发现阶段成效显著
AI制药的应用正从药物早期发现向全流程扩展。当前AI在药物研发中的核心价值集中于早期发现阶段，包括药物靶点发现与确证、蛋白结构预测、核心分子生成、苗头化合物生成与优化和ADMET预测等。通过AI计算获得初步候选建议，有效解决了临床前研究试验成本高、周期长的问题。AI处理海量数据的能力有望克服传统方法中的障碍，大幅加速并改善药物研发过程。随着ChatGPT、Deepseek等通用大语言模型以及Sora等生成式AI的发展，AI已在某些场景下展现出超越人类智能的能力。
AI制药的后期开发阶段仍有较大进步空间。候选化合物成药性优化、药理毒理评价、安全性/有效性评价等临床前试验评价乃至临床试验评价，由于存在种属/个体差异、后期数据公开少且质量不一、评价参数多且复杂等问题，AI应用面临更多挑战。Nature Medicine研究显示，AI在制药领域的应用场景正扩大至药物研发全流程，从靶点发现到临床试验各环节均有AI技术介入，但不同环节的技术成熟度和商业化程度差异显著。AI处理海量数据的能力与传统研究方法相结合，有望克服传统药物研发中的障碍。
AI药物临床成功率显著提升，整体成功率有望翻倍
AI制药在临床试验阶段的表现显著优于行业历史水平。据波士顿咨询统计，截至2023年底，AI药物在I期临床试验中成功率高达80%-90%，远高于40%-65%的历史行业平均水平；在II期临床试验中成功率为40%，仍处于历史区间上限（30%-40%）。假定AI药物的III期临床成功率保持历史行业平均水平，则新药整体成功率将由5%-10%提升至9%-18%，实现约翻倍的增长。这一数据为AI制药的商业价值提供了有力支撑，也解释了制药巨头和科技公司纷纷布局AI制药的底层逻辑。
截至2024年初，全球AI药物临床管线分布为：I期56个、II期41个、III期5个。部分3期临床管线包括剂泰医药MTS004（神经系统疾病的假性延髓情绪，自研）、埃格林医药EG-007（子宫内膜癌，自研）、Erasca的Naporafenib（黑色素瘤，买入）、BioXcel的BXCL501（神经性疾病，自研）、Pharnet的PXT3003（罕见病，自研）。目前尚未有AI药物完成3期临床试验并获批上市，AI制药的长期验证仍在进行中。AI药物的商业价值预期较高，ARK《BigIdeas2025》预测AI药物的商业价值将比标准药物高20倍、比同类最佳的精准药物高2.4倍。
表3：AI制药临床成功率与传统模式对比| 临床阶段 | AI药物成功率 | 历史行业平均成功率 | 差异 |
|---|
| I期临床 | 80%-90% | 40%-65% | +40-25pct |
| II期临床 | 40% | 30%-40% | 处于区间上限 |
| III期临床 | 假设保持历史平均 | 历史行业平均 | — |
| 整体成功率 | 9%-18% | 5%-10% | 约翻倍 |
AI制药模式从TMDD到AIDD，优质数据成为核心竞争壁垒
药物研发模式正从传统方法（TMDD）向人工智能药物发现与开发（AIDD）转变。但真实试验和药学专家的经验直觉等"隐性知识"依然是新药研发成功的基础，对制药来说AI目前仍是辅助而非颠覆。新药研发面临数据量少、体系和标准不统一等带来的数据准确性问题。研发数据作为药企核心资产，通常不会公开，即使公开也会埋没大量阴性数据，对AI模型建立构成阻碍。AI制药的未来竞争更多在于数据而非算法本身。
不同制药模式的参与者各具优势。CXO和传统药企在经验和数据方面具备深厚积累，对药物研发全流程的理解和实操经验丰富；新兴AI制药企业更熟悉算法和平台技术，在计算驱动方面具有灵活性。二者联合将是大势所趋。从产业链视角看，AI制药的上游为算力和数据服务提供商，中游为AI算法平台和药物发现公司，下游为传统药企和生物技术公司。成都先导建设DEL+AI+高通量DMTA分子优化平台，利用已积累的DEL筛选项目数据集构建靶点-万亿化合物亲和力预测模型，同时聚焦AI分子生成、高精度结合自由能计算和AI成药性评估，干湿结合加速化合物优化环节。
AI制药长期前景广阔，医药行业或迎来Deepseek时刻
AI将彻底改变多组学工具、药物研发、分子诊断，并显著改善药物的经济回报。ARK《BigIdeas2025》预测，AI将使DNA等生物信息的读取和写入成本分别降低100倍和1000倍；将使药物开发成本降低4倍，并将研发投入的回报提高5倍；将使癌症筛查效率提高20倍、市场规模扩大10倍。未来AI有望改变测序、蛋白质结构预测、化学合成等底层技术基础，在药物研发、癌症诊断、疫苗开发、虚拟细胞、器官芯片、影像识别、数据服务等领域得到广泛应用。
从长期看，AI制药领域将迎来"Deepseek时刻"。随着大模型技术的持续迭代，AI在药物研发中的应用将从早期发现向临床开发、生产工艺优化、上市后评价等全链条延伸。研发终将迎来AI深度参与的新阶段，优质数据成为核心壁垒，CXO和传统药企在经验和数据上具备优势，新兴AI制药企业更熟悉算法和平台，二者联合将是大势所趋。AI制药的市场空间巨大，随着首批AI药物的临床验证完成，产业将进入加速发展阶段。从投资角度，管线丰富、研发进展较快、与药企合作紧密的企业，以及具备数据资产积累和算力优势的平台型公司，有望率先受益于AI制药的产业化进程。
