2025年1月，艾米迈托赛注射液获批上市——这是中国MSC行业历史性的分水岭。NMPA/CDE近年来密集出台《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》等系列文件。中国的干细胞再生医学监管体系正在经历从“相对宽松”到“逐步规范、与国际接轨”的深刻转型。
首款国产MSC药物获批：历史性分水岭
2025年1月，艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）附条件获批上市，适应症为治疗移植物抗宿主病。该产品研发历程历经多年，从2013年提交IND申请到最终获批，体现了监管机构对创新疗法的审慎支持和高效审评。这一历史性突破标志着中国MSC行业正式从“临床研究”时代迈入“药品监管”时代，极大地提振了整个行业的信心。
NMPA/CDE系列指导原则构建监管框架
NMPA/CDE近年来密集出台了一系列针对性的技术指导原则。2023年4月发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》，详细规定细胞库建立与表征、生产工艺与过程控制、质量标准制定等内容。2023年6月发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》，规范干细胞产品临床试验的总体规划、设计、实施和数据分析。
2024年1月发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》，明确非临床研究的目的和基本原则，规定药效学、药代动力学、安全性评价的研究策略。同月发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，专门针对GVHD适应症，对试验设计、研究人群选择、主要终点设定、随访等方面提供具体建议。2026年5月发布《细胞外囊泡药物申报临床试验药学研究的问答文件（征求意见稿）》，开始规范和指导细胞外囊泡药物的研发。
监管趋势与市场准入挑战
在审评审批方面，NMPA为MSC产品等临床急需新药设立了“加快通道”，在保持审评标准不降低的前提下缩短审评时限。然而，获得药品批准只是第一步。MSC产品高昂的研发、生产和定价使其面临巨大的支付挑战——中国基本医疗保险尚未对细胞治疗产品进行常规覆盖，高昂费用使得患者自费负担沉重。探索多元化的支付模式——与商业保险合作、建立患者援助项目、推动医保谈判——是所有MSC产品上市后必须面对的核心问题。
