2025年1月2日，铂生卓越睿铂生（艾米迈托赛）获批上市，单次治疗费用仅1.98万元，不足美国Ryoncil的1/70——这是中国干细胞治疗的里程碑时刻。全年CDE受理68款临床申请（激增119%），56款获批临床试验默示许可。2026年3月，日本全球首批两款iPSC疗法上市，分别针对重度心衰与帕金森病。干细胞治疗正从"有临床无药品"的困局走向产业化元年。
2025年——中国干细胞治疗产业化元年
睿铂生获批，定价仅1.98万元
2025年1月2日，铂生卓越生物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获NMPA附条件批准上市，用于14岁以上、以消化道受累为主、且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。自2013年启动临床研究，历经十余年研发与临床验证，于2024年6月获得CDE优先审评资格。单次治疗费用仅1.98万元，不足美国同类产品Mesoblast Ryoncil的1/70。2025年10月，Pollon Life（前身为铂生卓越）以保密形式向港交所递交上市申请，计划成为首家在港交所挂牌的专注于干细胞药物研发与商业化的中国企业。
IND申报爆发式增长
2025年全年CDE受理干细胞临床申请68款，较2024年激增119%；获批临床试验默示许可56款，涉及39家企业。脐带间充质干细胞仍占主导（32款，占比47%），但占比已从2024年的超80%显著下降。iPSC衍生细胞产品申报数量增加，宫血间充质干细胞（6款）、脂肪间充质干细胞、牙囊间充质干细胞等新型来源细胞丰富技术矩阵。
iPSC疗法——全球首批上市开启新纪元
日本全球首批2款iPSC疗法上市
2026年3月，日本有条件批准上市两款iPSC疗法：住友制药与Racthera的同种异体iPS细胞衍生多巴胺能神经祖细胞（raguneprocel）用于帕金森病，通过移植多巴胺能神经前体细胞直接补充丢失的神经元；Curoips的iPS细胞生成人体心肌细胞补片用于重度心力衰竭，移植后释放细胞因子触发心脏新生血管生长与组织修复。这是iPSC技术从2006年山中伸弥首次证实体细胞可重编程为多能状态以来，二十年科研积累的产业化兑现。
国内iPSC管线密集推进
国内iPSC赛道中盛溯源、士泽生物、睿健医药等企业进展领先。中盛溯源NCR201（帕金森病）、士泽生物XS411（帕金森病）、XS228（脊髓损伤）、睿健医药人源多巴胺能前体细胞注射液（多系统萎缩）等均已获批临床。中盛溯源NCR102（iPSC来源MSC治疗aGVHD）也已进入临床。据麦肯锡预测，2035年全球iPSC相关市场规模将达千亿美元级，覆盖治疗、诊断、消费三大赛道。
适应症拓展——神经系统疾病跃居首位
适应症图谱的结构性变化
与2024年呼吸、消化系统疾病领跑不同，2025年神经系统疾病（12款）跃居IND首位，聚焦帕金森病、肌萎缩侧索硬化、脊髓损伤等重大难治性疾病。呼吸系统（9款）与内分泌系统疾病（9款，主要为糖尿病及其并发症）紧随其后。士泽生物布局帕金森病、脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化三条管线；睿健医药推进多系统萎缩-帕金森型；智新浩正异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）治疗1型糖尿病。
技术路线多元化
脐带间充质干细胞仍是临床转化的主流，但iPSC衍生细胞、宫血间充质干细胞、羊膜间充质干细胞、牙囊间充质干细胞等新型来源细胞加速涌现。中盛溯源同时布局iPSC来源MSC（NCR102）与iPSC来源多巴胺能前体细胞（NCR201），覆盖间充质与神经两大方向。血霁生物开发脐带血巨核细胞注射液治疗肿瘤治疗引起的血小板减少。技术路线的多元化发展，为应对不同疾病的临床治疗提供了更多"武器"。
