国金证券2025年2月医药行业报告指出，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM1712。2025年2月20日，该团队在《Science》发表了《神经元FAM1712介导α-突触核蛋白原纤维摄取并驱动帕金森病》的论文。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。传统药物和手术仅针对症状治疗，不能延缓疾病进展。新靶点的发现有望从疾病早期对帕金森病进行干预，是帕金森病治疗领域的重大突破。
帕金森病治疗困境：对症不治本，疾病修饰疗法长期空白
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病。传统药物（左旋多巴等）和多巴胺能神经元保护治疗、脑深部电刺激（DBS）手术都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展。病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白——正常的α-突触核蛋白单体会发生错误折叠并聚集形成纤维，破坏神经元正常功能并导致死亡；它还会像“种子”一样播散，入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。当致病蛋白传播到中脑黑质区域时，可导致多巴胺能神经元死亡，出现动作迟缓、静止性震颤、肌强直等运动症状；当传播到大脑皮层时，会出现记忆力下降等认知障碍症状。全球帕金森病患者约700万（2015年）预计增至1300万（2040年），疾病修饰疗法的空白是巨大的未满足临床需求。
FAM1712突破：全球首次发现，有望实现早期干预
复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年研究，明确了帕金森关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，发现神经元表面的FAM1712蛋白是病理性α-突触核蛋白传播的关键受体，并发现了抑制其传播过程的候选新药。2月20日，该团队在《Science》发表了题为《神经元FAM1712介导α-突触核蛋白原纤维摄取并驱动帕金森病》的论文。这一发现为帕金森病治疗提供了全新思路——通过阻断FAM1712与病理性α-突触核蛋白的结合，有望在疾病早期阻止致病蛋白的传播，延缓疾病进展。这是全球首次发现帕金森病全新治疗靶点，标志着帕金森病从对症治疗向疾病修饰疗法（Disease-Modifying Therapy）迈出了关键一步。
投资启示：神经退行性疾病新药研发价值重估
帕金森病新靶点的发现具有重要的产业意义。全球帕金森病药物市场规模超过50亿美元，但以对症治疗为主，疾病修饰疗法领域尚无获批药物。FAM1712靶点的发现为全球药企提供了全新的药物研发方向——小分子抑制剂、抗体药物、基因疗法等多种技术路线均可探索。国内药企在神经退行性疾病领域布局相对薄弱，但此次中国团队的突破展示了本土源头创新的潜力。随着中国创新药企在神经退行性疾病领域的持续投入和突破，相关赛道的投资价值有望迎来重估。建议关注在神经退行性疾病领域有布局的创新药企和CRO企业。
帕金森病全球流行病学与治疗格局| 指标 | 数据 |
|---|
| 2015年全球患者数 | 约700万 |
| 2040年预计患者数 | 约1300万 |
| 中国患者占比 | 约全球一半 |
| 现有治疗方式 | 对症治疗（药物+DBS） |
| 疾病修饰疗法 | 长期空白 |
| FAM1712靶点发现 | 2025年2月《Science》发表 |
