2026年8月，全球首款外泌体疗法可能迎来FDA批准——Capricor的Deramiocel针对DMD心肌病，III期数据减缓疾病进展54%。与此同时，INTENT的PEP生物制剂治疗糖尿病足溃疡已获快速通道，Evox的CRISPR递送平台蓄势待发。外泌体药物研发正从“概念验证”全面迈向“临床冲刺”，工程化递送技术的成熟正在重新定义药物递送的边界。
全球首款外泌体疗法冲刺上市
Capricor Deramiocel的里程碑进展
Capricor Therapeutics的核心管线Deramiocel是一种同种异体外泌体细胞疗法，由心脏来源细胞（CDCs）组成，通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。2025年12月公布的III期HOPE-3试验数据显示，与安慰剂相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病进展减缓54%，左心室射血分数（LVEF）减缓91%。2026年3月，FDA撤销此前发出的完整回应函（CRL），恢复BLA审评，PDUFA目标审评日期为2026年8月22日。若获批，Deramiocel将成为全球首款外泌体疗法，Capricor将有资格获得优先审评券。
INTENT PEP生物制剂与Aegle/Aruna管线进展
INTENT Biologics（由RION拆分）的PEP生物制剂M是同类首创局部用再生生物疗法，将数千亿个高活性血小板来源外泌体递送至目标组织，促进表皮/皮下组织修复与免疫调节。2026年1月获FDA快速通道认证，治疗糖尿病足溃疡，计划2026年启动关键III期临床试验。Aegle Therapeutics的AGLE-102（MSC来源EV）针对营养不良性大疱性表皮松解症，处于I/IIa期，可诱导VII型胶原蛋白再生。Aruna Bio的AB126（神经衍生外泌体）为首个进入神经系统疾病人体临床试验的外泌体，目前处于Ib/IIa期。Evox Therapeutics的ExoEdit®平台致力于利用外泌体递送CRISPR编辑工具，2026年与雷特综合征研究信托基金启动合作评估基因编辑治疗。
工程化外泌体载药技术的突破
核酸药物递送平台
工程化外泌体在核酸药物递送领域取得显著进展。Kalluri等人报道的iExoKrasG12D（携带KrasG12D特异性siRNA的工程化外泌体）在胰腺癌I期临床试验中证实安全性与耐受性。唯思尔康开发minRISC-EVs（封装最小RNA诱导沉默复合物的细胞外囊泡），在巨噬细胞调控、肿瘤抑制及炎症缓解中展现出优异体内外效果，解决了传统工程化EVs的核心痛点。此外，EVs可装载mRNA、circRNA、lncRNA等多种核酸，并跨越血脑屏障递送至中枢神经系统，为神经退行性疾病基因治疗提供新路径。
蛋白质与小分子药物装载
EVs装载小分子药物（姜黄素、紫杉醇、多柔比星）后抗肿瘤效果显著增强，并降低心脏毒性。蛋白质装载方面，EVs已在脓毒症、过敏性哮喘、肺纤维化等疾病中验证治疗潜力。表面修饰多肽（如CREKA靶向纤维蛋白-纤连蛋白复合物）可提升EVs在损伤部位的滞留率，增强骨修复效果。工程化外泌体正在从单一递送载体升级为可编程、可设计、可量产的新一代药物平台。
跨越血脑屏障的神经药物递送
AD与PD中的治疗突破
神经退行性疾病治疗药物受血脑屏障阻碍，而外泌体可天然跨越血脑屏障。Yu等人构建狂犬病病毒糖蛋白（RVG）肽修饰的工程化外泌体（RVG-EXO），装载脑啡肽酶变体靶向脑海马区α7-nAChR，在阿尔茨海默病模型中降低促炎标志物并提高抗炎因子IL-10。Liu等人开发未成熟树突状细胞来源RVG修饰外泌体包裹核-壳杂化纳米系统，递送靶向α-突触核蛋白的siRNA，高效清除蛋白聚集并降低帕金森病神经元毒性。载多巴胺的血液来源外泌体在PD模型中显著提升纹状体与黑质多巴胺分布，疗效更强、全身毒性更低。这些突破为神经系统疾病提供了全新治疗范式。
中国外泌体药物监管与研发进展
监管政策释放红利
2025年6月，CDE在《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》中首次明确将细胞外囊泡（含外泌体）纳入“先进治疗药品”监管体系。2025年9月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号），2026年5月1日起施行，为外泌体临床转化划出清晰合规框架。海南博鳌乐城将外泌体纳入先行先试试点，为区域临床研究提供落地指引。
国内企业管线进展
亦诺微医药工程化外泌体产品MVR-EX105（减脂）在小鼠模型中展现强劲脂肪燃烧效果，人体研究显示28天腹部体积平均减少183.9cm³、腰围缩小3.4cm；MVR-EX104（脱发）及MVR-EX103（损伤肌肤修复）均已获INCI名称，港股IPO已获受理。思德克索启动人脂肪干细胞外泌体治疗急性缺血性脑卒中的临床研究。国典医药推进iPSC外泌体在糖尿病周围神经病变、癫痫等适应症的临床探索。安龄生物聚焦眼表损伤治疗，恩泽康泰Echosome®平台入选国家级攻坚案例。国内外泌体药物研发正从早期探索走向临床验证与产业化加速。
