光大证券指出药物经济学研究集中度与临床需求高度一致，西药占83.3%以抗肿瘤药为主。创新药医保谈判可逆转经济学优势，多纳非尼纳入医保后成本-效果可接受曲线从0.216升至0.925。纳入国谈越早的药品可获得性越高，奥希替尼2022年三级医院配备率达67%。尽早通过国谈纳入目录仍是创新药商业化最优选择，但单独支付政策在各省落地仍存在较大差距。
药物经济学研究集中度与临床需求高度一致
对2021-2023年国内药物经济学研究综合分析，文献量排名前5位的疾病系统分别是肿瘤、循环系统、呼吸系统、某些感染性疾病或寄生虫病、消化系统，均属于高发病率疾病，表明药物经济学评价的疾病类型集中度高，并与临床需求保持一致。西药是目前药物经济学评价研究的主要对象，占文献量的83.3%，其中又以抗肿瘤药物为主（33.8%）；中成药文献量相对较少，仅占16.7%，且药物种类分布较分散。
越是临床高频使用的领域，越可能产生经济学优势的理论和实践相互反馈的效果。DRG等政策的持续推广，将促使越来越多的医院和医生思考诊疗方案的经济学优势，即便并非每个医生都有理论的计算数据，也会得到大量的临床实践反馈。药物经济学优势可能在实践中产生反身性作用，进一步转化为销售优势。
近期药物经济学研究覆盖了大量临床常见疾病领域：乳腺癌、胃癌术后镇痛、小细胞肺癌、骨质疏松、慢性盆腔痛、慢阻肺、糖尿病性黄斑水肿、房颤卒中预防、快速性心律失常、2型糖尿病、过敏性哮喘、卵巢癌、功能性消化不良、慢性盆腔炎、儿童抽动障碍、类风湿关节炎、高胆固醇血症、非小细胞肺癌、更年期综合征、糖尿病肾病等。
2021-2023年药物经济学研究疾病类型文献量TOP5| 排名 | 疾病系统 | 典型疾病 |
|---|
| 1 | 肿瘤 | 乳腺癌、肺癌、肝癌、卵巢癌 |
| 2 | 循环系统 | 高血压、冠心病、心律失常 |
| 3 | 呼吸系统 | 慢阻肺、哮喘 |
| 4 | 感染性疾病/寄生虫病 | COVID-19、带状疱疹 |
| 5 | 消化系统 | 功能性消化不良 |
国谈可逆转创新药经济学优势
医保谈判对药物经济学计算结果产生重大影响。以多纳非尼（进入2021版医保目录）为例，比较医保谈判降价前后，多纳非尼对比索拉非尼一线治疗中国晚期肝癌患者的药品经济性：在1-3倍人均GDP阈值下，多纳非尼的经济学概率从0.216上升至0.925。一款原本不太可能具有成本-效果优势的创新药在纳入医保目录后开始变得具备药品经济性。
EGFR-TKIs类药物的综合分析表明，奥希替尼和通过一致性评价的集采药品阿法替尼、吉非替尼具有成本-效用优势。从6种EGFR-TKI与吉非替尼对比的ICER分析看，奥希替尼在临床疗效上具备较高优势，但经济性无较大优势；国产仿制药通过集采降价后经济性优势突出。
在可及性方面，纳入国谈越早、落地推行时间越长的药品可获得性越高。奥希替尼2018年纳入国谈，2022年在三级医院配备品种占比达67%，定点药店达46%；而2021年才纳入国谈的TK1α仅3%。常态化的国家集采使药品价格大幅下降，并快速推动国产仿制药对原研药的替代。经济性、配备率、可及性的综合影响下，尽早纳入国谈是创新药商业化的关键。
创新药单独支付政策落地差异显著
国家医保局和国家卫健委发布“双通道”管理机制指导意见，针对年治疗费用较高的国谈药品提出单独支付保障机制，但各省实际落地存在较大差异。目录发布形式包括单独支付药品目录管理（江苏、湖南、湖北等）、单独支付病种目录管理（山东）、特殊药品目录管理（河南、陕西等）等多种形式。
各省单独支付药品目录品种数量差异显著：四川76种、江苏58种、湖南43种，而部分省份不足10种。报销比例方面，城镇职工从50%-80%不等，城乡居民从50%-75%不等。支付限额管理方式也有统一定额增量管理、药品独立定额增量管理、合并住院管理等多种模式。
以创新药A药在两个省份的单独支付政策为例，陕西省参保人员报销金额在执行政策后提高420元，辽宁省提高240元，同一药品在省与省之间参保人员获得感存在差异。退出机制方面，部分省份设置过渡期，部分不设置。单独支付政策的统一性和可及性仍有提升空间。
药物经济学研究的产业意义——成本-效果优势反身性作用
药物经济学研究以文献形式呈现，其常见疾病领域和药品种类跟临床实际需求具有较高一致性。DRG等政策持续推广，将促使越来越多医院和医生思考诊疗方案的经济学优势。药物经济学优势可能产生反身性作用于销售优势——经济学研究集中的领域→临床高频使用→更多经济学数据积累→进一步巩固经济学优势→强化临床使用偏好。
对于创新药企而言，尽早通过国谈纳入目录仍是商业化的最优选择。国谈可以逆转药物的经济学优势，提升配备率和可及性，从而打开市场规模。在医改深水区背景下，药物经济学评价将成为医药产品市场竞争的核心维度之一。能够证明自身药物经济学优势的产品，将在医保准入、临床推广、市场份额竞争中占据有利位置。
