经过多年沉寂,RNAi 领域进入新纪元。尽管存在这些挑战,规模较小的 RNAi 公司和学术研究人员仍吸取了先前临床试验失败的惨痛教训,并坚持不断改进序列选择、核苷酸化学修饰和递送机制。这些实质性进展,加上对疾病适理解的深入,更成熟的临床开发过程和更强的制造能力,开拓了一条更安全、有效的 RNAi 治疗途径。2016 年以来,多款 ASO(反义寡核酸)药物陆续上市给了行业一定信心,但由于 Ionis 药品很多机理尚不明确,产业界仍有质疑。而 2018 年 8 月 10 日,美国 FDA 批准了作用于肝脏的 siRNA 药物 patisiran(Onpattro),以治疗遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(hATTR)。 Patisiran 的批准为医疗需求未得到满足的hATTR 患者带来了新希望,真正预示着 RNAi 治疗领域新纪元的到来。