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寡核苷酸药物为疾病治疗提供新思路。寡核苷酸是一类由碱基组成的短链核苷酸化合物的总称，该类药物通过碱基配对原理，识别并结合目的核苷酸序列，干扰致病基因的转录翻译，从而矫正致病蛋白质的表达量，最终达到治疗疾病效果。由于可以有效作用于中心法则全过程，理论上寡核苷酸药物可调节任何基因的表达，因此能触及小分子化药尚未攻克的靶点。近 90%的已鉴定潜在肿瘤治疗靶点尚无靶向药物，大部分属于小分子化药“难以成药”和“不可成药”类别。寡核苷酸药物已经在神经病变、代谢疾病、遗传病等病症上展现出巨大潜力。此类药物还具有研发周期短、药效持久、特异性强、适应症广泛等优点。广义的寡核苷酸药物包括小干扰 RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、核酸适配体（Aptamer），以及微小 RNA（miRNA）等。
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