ISM 适应症已于 2022 年 11 月向 FDA 递交了 NDA 申请，ISM 存在较大未满足的临床需求。除了 Advanced SM 适应症外，Blueprint Medicines 于 2022 年 11 月 22 日向 FDA 递交了惰性系统性肥大细胞增多症（ ISM）成人患者的上市申请。在治疗 ISM 症患者 2 期临床试验 PIONEER 中，阿伐替尼显著减轻了肥大细胞负荷，提升了患者的生活质量，综合症状显著改善。ISM 是 SM 的最常见类型，占 SM 病例的绝大多数。考虑到 ISM 全球尚无药物治疗，这一适应症的获批有望为 ISM 患者提供治疗手段。
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