Resmetirom针对NASH的关键性III临床试验数据
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2022 年 12 月,Madrigal Pharmaceuticals 公司宣布在研药物 Resmetirom 针对 NASH 的关键性 III 临床试验 MAESTRO-NASH 达到组织学主要终点:(1)与安慰剂组相比(10%),在接受 80mg 和 100mg Resmetirom 治疗 52 周的患者中,分别有 26%和 30%的患者实现NASH 症状缓解;(2)与安慰剂组相比(14%),在接受 80mg 和 100mg Resmetirom 治疗52 周的患者中,分别有 24%和 26%的患者实现至少一个阶段的纤维化改善,且非酒精性脂肪性肝病活动评分(NAS)无恶化。Resmetirom 是一种每日一次、口服、甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂,旨在靶向 NASH 的关键基础病因。甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体,在肝功能中发挥核心作用,影响从血清胆固醇和甘油三酯水平,到肝脏中脂肪病理性积聚等一系列健康参数。THR-β受体在肝脏中的作用是肝脏正常功能的关键。Resmetirom 具有高选择性,能够避免激活介导肝脏外(包括心脏和骨骼)甲状腺激素活性的 THR-α受体,并且在肝脏部位被特异性摄取。2023 年 9 月,Madrigal Pharmaceuticals 公司宣布:美国 FDA 已接受其在研药品 resmetirom 治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)成人患者的新药申请(NDA),并授予优先审评资格。美国 FDA 预计于 2024 年 3 月 14 日前完成审评。
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