APTT 和 TG 是血友病临床试验中通常采用的药效动力学评价指标。活化部分凝血活酶时间(Activated Partial Thromboplastin Time,APTT)测定的是血浆暴露于激活接触因子的物质后发生凝固所需要的时间,反映内源凝血途径特别是第一阶段的凝血因子综合活性的一项凝血功能检查指标,广泛用于过筛测定内源途径凝血因子的缺陷,APTT 是血友病临床试验中通常采用的药效动力学评价指标之一。凝血酶生成试验(Thrombin generation test ,TG)中的凝血酶是凝血级联反应中最为关键的酶,受到凝血因子和抗凝蛋白的调节,催化纤维蛋白原转化为纤维蛋白,检测凝血酶的浓度和活性能反应个体的凝血系统的状态。TG 曲线的特征是一个起始阶段,然后是大量凝血酶的形成,然后是天然抗凝剂对凝血酶的抑制。延迟时间定义为达到峰高处凝血酶量的 1/6 所需的时间。峰值代表实验过程中形成的活性凝血酶的最大浓度。达峰时间是达到峰高的时间。ETP 定义为曲线下的面积,代表治疗样品可以产生的总凝血酶的量。速度系数是凝血酶扩增阶段的最大斜率,反应凝血酶的生成速率。TG 峰值降低可见于血友病 A、血友病 B 等疾病。因此,TG 峰值也是血友病临床试验中通常采用的药效动力学评价指标之一。