图表39治疗软骨发育不全临床阶段在研管线

软骨发育不全（ACH）患者大多存在 FGFR3 基因突变，公司自研 ABSK061治疗 ACH预计 2025年国内进入临床 1期研究。软骨发育不全（achondroplasia，ACH）是骨骼发育不良最常见的遗传形式之一，影响全球超过 25 万人，其主要表现为患者四肢长骨近端短缩、大头畸形以及特殊面容，超过 95%的患者存在 FGFR3 基因突变，病理表现为细胞增殖期缩短和细胞分裂末期加速，对细胞增殖过程产生负面影响。2021 年全球首款治疗软骨发育不全药物 vosortide（伏索利肽）获批上市，2021年首次获批时 vosortide 仅适用于 5 岁及以上患有软骨发育不全且生长板仍开放的儿童，2023 年 10 月该药被批准用于所有患有软骨发育不全和骨骼开放的儿童。公司自研 FGFR2/3抑制剂ABSK061 于 24年底国内递交了 ACH IND，预计 2025年开展临床 1 期研究。