Alnylam研发管线
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以 siRNA 龙头企业 Alnylam 的研发管线为例，在已经攻克的疾病基础上，正在探索开发治愈肝内其他靶点对应疾病，同时探索 CNS 靶向的阿尔茨海默病与脑淀粉样血管病适应症，肝内疾病也从罕见病拓展到心血管、NASH 等广泛患病群体疾病，验证行业未来发展方向。国内企业布局小核酸赛道代表性企业主要有圣诺医药、瑞博生物、舶望制药等，技术方面各有特色。
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