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RNA 疗法主要分三类，可调控致病基因的表达。RNA 疗法是指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法。RNA 疗法按作用机制分为三类：1）编码治疗性蛋白或抗原的 mRNA 疗法；2）以核酸为靶向，抑制致病性 RNA 活性或激活基因活性的小核酸疗法，包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）等疗法；3）以蛋白质为靶向，调控蛋白质活性的核酸适配体（Aptamer）疗法。
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