NTLA-2001临床试验结果
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根据 Intellia Therapeutiics 最新更新的临床结果，接受 NTLA-2001 治疗的所有转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的血清 TTR 均降低≥90%，且这些获益一直持续到接受输注治疗后最长 12 个月进行的最后一次访视。而接受 25 mg 与 75 mg 剂量 NTLA-2002 治疗的病患，平均激肽水平下降幅度为 67%与 95%，且分别持续了 48 与 32 周，显示出较好的治疗效果。
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