肝脏。诺华的靶向PCSK9的siRNA药物Leqvio是首个获批慢性病的小核酸药物,2025年07月31日,诺华宣布FDA已批准Leqvio的扩展适应症申请,允许其作为单药与饮食控制和运动联合使用,以降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C水平,自此Leqvio成为治疗高胆固醇血症的一线药物,2025H1销售额同比大增66%至5.55亿美元。随着小核酸药物从肝领域适应症逐渐拓展,递送体系亦层出不穷:肝靶向治疗主要依托 GalNAc 偶联技术,肝外组织递送则借助 AOC、外泌体等新型载体。根据医药魔方,siRNA临床结果公布数量自2023年以来逐年增加,总体评价大多积极,而AOC相关临床结果在2025年数量爆发增长,整体均积极。关注国内布局肝外靶向技术的小核酸相关标的:前沿生物、热景生物、悦康药业、圣诺医药-B、成都先导等。此外,国内外双靶点小核酸药物相继进入临床阶段,关注国内相关标的布局及双靶点产品相对单靶点产品的临床获益提升情况。