RNA药物潜力无限,不同的 RNA根据自身性质和作用机制不同,可用于不同类型适应症的治疗。例如另一类讨论较多的核酸药物 siRNA,由 GalNAc 或其他载体进行递送,通过dsRNA 的互补配对特异性地诱导 mRNA 降解,从而实现“坏”蛋白表达量的下调。2023 年 8月,诺华旗下的乐可为®(英克司兰钠注射液)获中国国家药品监督管理局批准,作为饮食的辅助疗法用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗。英克司兰仅需每半年给药一次,具备显著的依从性优势。我们判断,未来 siRNA