图1：2025年获得儿科罕见病资格认定或孤儿药资格认定的产品（按治疗领域分类，

同时，全球各国监管机构也正持续加速 审评审批通道并推进协同审评机制。例 如，2025年1月12日，欧盟开始实施 病适应症，只要其尚未扩展到非罕见病 新的卫生技术评估(HTA)法规，通过联 适应症，就能持续享有豁免医保谈判的 合临床评估 (JCAs)等流程来强化协作, 独占权益。 推动 HTA 在欧洲范围内更快落地、更广 泛可及(EMA，2025a)。此新规初期仅 在罕见病药物的市场准入方面，鉴于罕 疗药品(ATMPs)，但自 2028 年1月起, 遍较小，制药企业需采用与传统药物 其适用范围将进一步扩展至孤儿药。 不同的商业化新模式，最大化市场准入 的效率与覆盖面。例如，针对全球每 此外，美国在 2025 年通过的H.R.1法 白缺乏症(Miyajima，2015)，Kedrion 案延长了孤儿药的独占保护期。此前， 药资格认定之日起的7年，现在则是从 法，于2025年8月获得FDA授予的孤 儿药认定(Kedrion Biopharma，2025 年)。针对这类患者群体极其小众的罕 见病，企业需将“以患者为中心”的理 念深度融入研发与商业化全流程，重点 聚焦于患者精准诊断与筛查、提升早期 用药可及性，同时提供诊疗全周期的个 性化随访与针对性支持服务。