自1998年第一款NADs上市以来,后续上市的NADs多数为ASO及siRNA药物
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表7SIRNA、小分子和抗体药物模式的比较
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全球siRNA药物格局的主要参与者
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图3、小干扰RNA(siRNA)的作用机制
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siRNA国产潜在FIC
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全球企业主要siRNA药物在研管线适应症分布
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ASO药物(左)和siRNA药物(右)作用机制
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2016 年后 NADs 药物新药上市进度加速,多数为 ASO 和 siRNA 技术路线。1998年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一种 ASO 药物 formivisen,用于治疗巨细胞病毒诱导的视网膜炎。截至目前,全球约有 26 种 NADs(包含小核酸和 mRNA)药物已获得 FDA或欧洲药品管理局(EMA)的批准,其中多为 ASO 及 siRNA 技术路线的药物。如下图,且从历史时间维度看,自 2016 年起 NADs 药物研发进度加速,约 23 款 NADs药物(包含小核酸和mRNA)便是在近十年内研发上市,其中 2025 年新上市了两款小核酸药物。
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