多纳非尼显著提高甲状腺癌患者的无进展生存期和客观缓解率。多纳非尼在甲状腺癌适应症中开展一项 ZGDD3 临床 3 期研究,临床共入组 191 名放射性碘难治、随机化前 14 个月内出现疾病进展的局部晚期/转移性分化型甲状腺癌患者,与安慰剂对比,按照 2:1 随机分组。意向性治疗分析集(ITT 集)中 56.0%的患者为女性、平均年龄 58.2 岁,18.3%的患者曾接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗,97.4%的患者出现远端转移,多纳非尼组和安慰剂组分别有 28.1%和 34.9%的患者接受过累计放射性碘剂量≥600mCi 治疗。临床数据显示,多纳非尼治疗有效延缓疾病进展,mPFS 为 12.9 mo vs 6.4 mo,患者获得更好的客观缓解率,ORR 为 23.3% vs 1.7%。