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多纳非尼显著提高甲状腺癌患者的无进展生存期和客观缓解率。多纳非尼在甲状腺癌适应症中开展一项 ZGDD3 临床 3 期研究，临床共入组 191 名放射性碘难治、随机化前 14 个月内出现疾病进展的局部晚期/转移性分化型甲状腺癌患者，与安慰剂对比，按照 2:1 随机分组。意向性治疗分析集（ITT 集）中 56.0%的患者为女性、平均年龄 58.2 岁，18.3%的患者曾接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗，97.4%的患者出现远端转移，多纳非尼组和安慰剂组分别有 28.1%和 34.9%的患者接受过累计放射性碘剂量≥600mCi 治疗。临床数据显示，多纳非尼治疗有效延缓疾病进展，mPFS 为 12.9 mo vs 6.4 mo，患者获得更好的客观缓解率，ORR 为 23.3% vs 1.7%。
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