NTLA-2001临床I期研究设计
2023-07-05 08:15:59
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临床设计 Intellia 的 NTLA-2001 已进入临床 I 期研究，这是一项针对 2 项适应症进行的开放标签、多中心研究。研究分别对药物在遗传性 ATTR 引起的多发性神经疾病（ATTRv-PN）和 ATTR 引起的心肌疾病（ATTR-CM）的治疗展开了探索。两个适应症的给药方式均采取 1 剂次静脉注射（IV）。两个适应症的研究均分为两个部分，第一部分为单剂次剂量爬坡，第二部分为剂次扩张（以第一部分研究后选定的剂量为基础）。
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